威爾遜病青霉胺不耐受替代藥！FDA批準Cuvrior(四鹽酸鹽曲恩汀)

威爾遜病青霉胺不耐受替代藥！FDA批準Cuvrior(四鹽酸鹽曲恩汀)

威爾遜病，Wilson病又稱肝豆狀核變性，是一種罕見的銅轉運遺傳性疾病。到目前為止，幾乎沒有有效的長期治療方案。在美國，青霉胺目前被批準作為威爾遜氏病的一線治療藥物，約有三分之一的患者會出現不耐受。對于有需要的患者，Cuvrior是目前護理標準青霉胺的耐受良好且有效的替代品。

據Orphalan SA公司于5月2日宣布，美國食品藥品監督管理局(FDA)已批準Cuvrior(trientine tetrahydrochloride，四鹽酸鹽曲恩汀)，用于治療患有脫銅且對青霉胺耐受的成人穩定型威爾遜病。預計將于2023年初上市。此前，四鹽酸鹽曲恩汀已在歐盟獲批，名為Cuprior。

Cuvrior 含有曲恩汀，這是一種銅螯合劑，可通過形成穩定的復合物消除體內吸收的銅，然后通過尿液排泄消除。曲恩汀還在腸道中螯合銅，減少銅的吸收。

該批準基于隨機、非盲的 3 期 CHELATE 研究 (NCT03539952) 的數據，該研究比較了 Cuvrior 與青霉胺在 53 名患有威爾遜病的成年人中的療效和安全性。 在進入研究之前，所有患者已接受青霉胺至少 1 年，并且得到充分控制和耐受青霉胺。

在研究開始時，患者進入 12 周的基線 周內繼續接受既定的每日總劑量青霉胺。 在第 12 周，患者被隨機分配在隨機化后的 24 周內繼續使用青霉胺 (n=27) 或改用 Cuvrior (n=26)。 主要終點是隨機分組后 24 周（第 36 周）的平均血清非銅藍蛋白銅 (NCC) 水平。

在安全性方面，報告的最常見不良反應是腹痛、排便習慣改變、皮疹、脫發和情緒波動。

注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指引，請咨詢主治醫師。